Innovadora terapia génica logra revertir la pérdida de la audición en cuestión de semanas
Un investigador afirma que este tipo de tratamiento para la sordera es “solo el comienzo”
Una única inyección de una terapia génica innovadora podría revertir la pérdida de audición en cuestión de semanas, según un nuevo estudio.
En un ensayo clínico, la terapia de vanguardia mejoró la audición de niños y adultos con sordera congénita o deficiencia auditiva severa, y una niña de 7 años recuperó casi por completo la audición, de acuerdo con investigadores del Karolinska Institutet de Suecia.
El estudio, detallado en la revista Nature Medicine, reveló que una copia sana del gen OTOF inyectada en el oído interno mejoró la audición de los 10 participantes.
En el ensayo a pequeña escala participaron personas con una forma genética de sordera o deficiencia auditiva severa causada por mutaciones en un gen denominado OTOF.
Estas mutaciones provocan una deficiencia de la proteína otoferlina, la cual desempeña un papel clave en la transmisión de las señales sonoras del oído al cerebro.
Aunque la terapia parece funcionar mejor en niños, los investigadores afirman que también podría beneficiar a los adultos.
En el ensayo se usó una versión sintética e inocua del virus adenoasociado para suministrar un gen OTOF funcional en el oído interno mediante una única inyección.
Los efectos de la terapia fueron evidentes en la mayoría de los pacientes, quienes recuperaron rápidamente la audición al cabo de un mes.
Después de seis meses, los investigadores observaron una mejora considerable de la audición en todos los participantes, con una mejoría del volumen medio del sonido perceptible de 106 decibelios a 52.
Según el estudio, los niños de entre cinco y ocho años respondieron mejor al tratamiento.
Una niña de siete años recuperó rápidamente casi toda su audición y era capaz de mantener conversaciones diarias con su madre cuatro meses después.
“Es la primera vez que el método se prueba en adolescentes y adultos”, afirma Maoli Duan, uno de los autores del estudio del Karolinska Institutet.
“Hubo una mejora notable de la audición en muchos de los participantes, lo que puede tener un profundo impacto en su calidad de vida. Ahora haremos un seguimiento de estos pacientes para observar la duración del efecto”.
Los investigadores también comprobaron que el tratamiento era seguro y bien tolerado. Los participantes no informaron ninguna reacción adversa grave en el periodo de seguimiento de 6 a 12 meses.
La reacción más común fue una disminución del número de neutrófilos del sistema inmunitario, un tipo de glóbulo blanco.
“OTOF es sólo el principio”, aseguró el doctor Duan, y agregó que los investigadores están trabajando en otros genes comunes de la sordera, como GJB2 y TMC1.
“Son más complicados de tratar, pero los estudios en animales han arrojado resultados prometedores hasta ahora. Confiamos en que los pacientes con distintos tipos de sordera genética puedan recibir tratamiento algún día”.
Traducción de Martina Telo