Respaldo de Trump a fármaco no probado para el autismo sorprende, incluso al médico que lo propuso

Cuando la administración del presidente Donald Trump anunció que reutilizaría un medicamento antiguo y genérico como un nuevo tratamiento para el autismo, fue una sorpresa para muchos expertos, incluido el médico que sugirió la idea a los principales funcionarios de salud del país.

El doctor Richard Frye dijo a The Associated Press que había estado hablando con los reguladores federales sobre el desarrollo de su propia versión personalizada del medicamento para niños con autismo, asumiendo que se requeriría más investigación.

"Así que nos sorprendió un poco que simplemente lo aprobaran de inmediato sin más estudios ni nada", expresó Frye, un neurólogo infantil con sede en Arizona que tiene un negocio de libros y educación en línea centrado en el tratamiento experimental.

Es otro ejemplo del desordenado lanzamiento de la iniciativa el lunes, que los críticos dicen ha elevado un medicamento no probado que necesita mucho más estudio antes de ser aprobado como un tratamiento creíble para la compleja enfermedad cerebral.

Un portavoz de la administración republicana no respondió a una solicitud de comentarios el miércoles por la mañana.

Los principales grupos y investigadores de autismo del país rápidamente se distanciaron de la decisión sobre el leucovorín, un derivado de la vitamina B, calificando los estudios que respaldan su uso como "muy débiles" y "muy pequeños".

"No tenemos nada que se asemeje siquiera a una evidencia moderada de que el leucovorín sea un tratamiento efectivo para los síntomas del autismo", afirmó David Mandell, psiquiatra de la Universidad de Pensilvania.

Mandell y otros investigadores dicen que la evidencia sugiere que el autismo se basa principalmente en la genética, con la influencia de otros factores, incluida la edad del padre del niño.

No obstante, un número creciente de médicos está recetando el medicamento, reutilizando versiones utilizadas para la quimioterapia o solicitando nuevas formulaciones a farmacias de compuestos.

Muchos investigadores coinciden en que el medicamento merece un estudio adicional, particularmente para pacientes con una deficiencia de folato, o vitamina B9, en el cerebro que puede desempeñar un papel en el autismo. Pero por ahora, dicen, solo debería tomarse en ensayos clínicos cuidadosamente controlados.

"A menudo decimos que nuestro trabajo es mantenernos entre las líneas amarillas", dijo el doctor Lawrence Gray, especialista en desarrollo pediátrico de la Universidad Northwestern. "Cuando las personas simplemente deciden salirse de las pautas actuales, entonces están fuera de eso. Y nadie sabe qué va a pasar ahí afuera".

La evidencia sobre el leucovorín no es definitiva

El caso para el uso del leucovorín en el autismo comienza con ciencia establecida, pero rápidamente se desvía hacia un terreno incierto.

Cuando se metaboliza, el medicamento se convierte en folato, que es esencial para un desarrollo prenatal saludable y se recomienda antes y durante el embarazo. Pero se sabe mucho menos sobre su papel después del nacimiento.

El tema llamó la atención de Frye y otros hace más de 20 años, cuando la investigación sugirió que algunas personas con autismo tenían bajos niveles de folato en el cerebro debido a anticuerpos que bloqueaban la absorción de la vitamina.

Sin embargo, la teoría que vincula el autismo con los niveles de folato fue mayormente abandonada después de que investigaciones mostraron que los hermanos de personas con autismo también pueden tener bajos niveles de folato sin ningún síntoma de la condición.

"Honestamente pensé que esto había desaparecido como teoría para el autismo y me sorprendió ver su resurgimiento", comentó Mandell.

En 2018, Frye y sus colegas publicaron un estudio de 48 niños en el que aquellos que tomaban leucovorín obtuvieron mejores resultados en varias medidas de lenguaje que aquellos que tomaban un placebo.

Cuatro pequeños estudios en otros países, incluidos China e Irán, mostraron resultados similares, aunque utilizando diferentes dosis, métricas y análisis estadísticos, lo que según expertos es problemático.

Frye tuvo dificultades para obtener financiamiento para continuar dentro del sistema académico tradicional.

"Decidí salir de la academia para ser más innovador y realmente hacer algunas de estas cosas", declaró.

Los investigadores vieron una oportunidad para acercarse a los principales funcionarios de salud de Trump

A principios de este año, Frye y varios otros investigadores formaron una nueva entidad, la Coalición de Descubrimiento del Autismo, para presentar su trabajo a los funcionarios de la administración Trump, incluido el secretario de Salud Robert F. Kennedy Jr.

"Después de que Kennedy asumió, pensamos que serían amigables con los científicos del autismo", indicó.

Una reunión en agosto con el director de los Institutos Nacionales de Salud, Jay Bhattacharya, rápidamente llevó a más discusiones con la Administración de Alimentos y Medicamentos sobre la prueba de una versión patentada y purificada del leucovorín.

Una nueva formulación del medicamento de décadas significaría nuevas patentes, lo que permitiría a Frye y su aún no formada compañía farmacéutica cobrar mucho más que los genéricos baratos actualmente en el mercado.

"Tenemos muchos inversores que están entusiasmados con el leucovorín y quieren hacer algo de alta calidad para los niños con autismo", señaló.

Pero el anuncio del lunes de la FDA puede haber frustrado ese plan. En lugar de presentar una nueva versión, la agencia dijo que simplemente actualizaría la etiqueta del medicamento genérico para mencionar su uso en el aumento de los niveles de folato en el cerebro, incluidos los pacientes con autismo. Se espera que eso anime a más médicos a recetarlo y a las aseguradoras a cubrirlo.

Los tratamientos prometedores para el autismo a menudo fracasan después de más estudios

Los especialistas que han pasado décadas tratando a pacientes autistas dicen que es importante proceder con cuidado y metódicamente.

Gray recuerda otros tratamientos experimentales que inicialmente parecían prometedores solo para fracasar en estudios más grandes.

"Los estudios pequeños a menudo encuentran poblaciones que están muy motivadas", sostuvo Gray. "Pero cuando esas terapias se trasladan a estudios más grandes, los hallazgos positivos iniciales a menudo desaparecen".

Entre los desafíos que enfrenta el leucovorín: no hay consenso sobre qué porción de pacientes con autismo tiene los anticuerpos supuestamente atacados por el medicamento.

Frye examina a sus pacientes en busca de los anticuerpos utilizando una prueba desarrollada en un laboratorio de la Universidad Estatal de Nueva York. Como muchas pruebas especializadas, no ha sido revisada por la FDA.

Gray dice que la única forma de probar definitivamente los anticuerpos sería extrayendo líquido craneal de niños con autismo a través de una punción lumbar.

"Ese es un gran factor limitante para tener estos grandes ensayos controlados aleatorios", aseveró Gray.

El internet impulsa el interés de los padres

Mientras la administración Trump discute la aceleración del leucovorín, el interés en el medicamento continúa girando en línea, incluidos foros y grupos de redes sociales para padres de niños con autismo.

Brian Noonan, de Phoenix, se enteró del medicamento a principios de este año después de preguntar a ChatGPT por las mejores opciones de medicamentos para el autismo para su hijo de cuatro años.

La FDA nunca ha aprobado ningún medicamento para las causas subyacentes del autismo, pero el chatbot dirigió a Noonan a la investigación de Frye.

Después de una evaluación y una prueba de sangre confirmatoria, el niño comenzó con una formulación del medicamento en junio.

En pocos días, Noonan dice que vio una mejora en la capacidad de su hijo para hacer contacto visual y formar oraciones.

"No está curado, pero estas son áreas de mejora", dijo Noonan. "Ha sido algo grande para nosotros".

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The Associated Press recibe apoyo para sus coberturas de salud y ciencia de parte del Departamento de Educación Científica del Instituto Médico Howard Hughes y la Robert Wood Johnson Foundation. La AP es la única responsable del contenido.

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Esta historia fue traducida del inglés por un editor de AP con la ayuda de una herramienta de inteligencia artificial generativa.