Bebé recibe tratamiento médico con valor de 1.8 millones por dosis
El tratamiento le da a Arthur Morgan, quien tiene atrofia muscular espinal, “el mejor futuro posible”
Un bebé de cinco meses con un trastorno de la columna vertebral se ha convertido en el primer paciente en Inglaterra tratado con un medicamento que podría salvarle la vida en el NHS.
Arthur Morgan fue diagnosticado con atrofia muscular espinal (AME) a principios de este mes. El bebé recibió una terapia genética única con Zolgensma en los EE.UU. en el Hospital Infantil Evelina de Londres el 25 de mayo.
El fármaco tiene un precio de 1.79 millones de libras esterlinas por dosis y se lo considera el fármaco más caro del mundo.
Se puso a disposición en el NHS después de que el servicio de salud llegara a un acuerdo con los fabricantes Novartis Gene Therapies en marzo.
El bebé Arthur, que nació seis semanas antes de tiempo en diciembre, se sometió a la infusión de terapia génica la semana pasada después de haber sido diagnosticado con AME menos de tres semanas antes.
Hasta hace dos años, no había opciones de tratamiento disponibles para los niños con la afección, que es la principal causa genética de muerte infantil.
Su padre, Reece Morgan, de 31 años, que trabaja como yesero por cuenta propia, dijo: "Cuando nos enteramos de que Arthur recibiría el tratamiento y sería el primer paciente, me derrumbé”.
“Habían sido unas semanas tan torbellino, llenas de mucha ansiedad y adaptación, a medida que nos enteramos de su condición y lo que podría significar para él y nuestra familia”.
"Todavía no sabemos qué nos deparará el futuro, pero esto le da a Arthur la mejor oportunidad posible para darle el mejor futuro posible".
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Los bebés que nacen con AME tipo 1, que es la forma más común de la afección, experimentan debilidad muscular progresiva, pérdida de movimiento, dificultad para respirar y tienen una esperanza de vida de solo dos años.
Pero los estudios encontraron que un solo tratamiento con Zolgensma ha ayudado a los bebés con AME a sentarse, gatear y caminar, y también les ha impedido tener que ser conectados a un ventilador.
Se han encargado cuatro centros especializados del NHS en todo el país para administrar el tratamiento, incluido el Evelina London Children's Hospital, donde se trató a Arthur.
Los otros sitios son Manchester University NHS Foundation Trust, Sheffield Children's NHS Foundation Trust y University Hospitals Bristol y Weston NHS Foundation Trust.
Elizabeth Wraige, neuróloga pediatra consultora del Evelina London Children's Hospital, dijo: "Este tratamiento traerá esperanza a las familias afectadas por AME que han luchado tan valientemente contra él".
El director ejecutivo del NHS, Sir Simon Stevens, agregó: "Es una noticia fantástica que este tratamiento revolucionario esté ahora disponible para bebés y niños como Arthur en el NHS".
"El Plan a largo plazo del NHS se comprometió a garantizar tratamientos de vanguardia para los pacientes a un precio justo para los contribuyentes”.
"Zolgensma es el ejemplo más reciente de las terapias que cambian la vida que el NHS utiliza ahora de forma rutinaria para transformar la vida de los pacientes y sus familias".
Con información de PA.